中美新药注册特殊审批程序对比文献综述

开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）

研究目的

医药是关系人民健康的重要产业，其发展好坏与我们的健康息息相关。创新药的研发不仅能推动我国医药行业的发展，也能满足人民不断提高的健康需求。为鼓励和推动创新药的研发，国家食品药品监督管理局在2007年7月10日正式颁布了新修订的《药品注册管理办法》，并在2009年颁布了《新药注册特殊审批管理规定》。新修订的管理办法中对新药研发提供了指导和保障，并对新药实施特殊审批，以加快新药审批进程。相比我国，美国FDA的新药特殊审批程序出台更早，规定更完善。通过对比中美两国新药特殊审批程序，对修改和完善我国现有的药品特殊审批程序，促进新药研发和医药产业的发展具有重要意义。

研究内容

1. 美国FDA的特殊审批程序

1938年，美国食品、药品和化妆品法创立了新药上市前许可。而在1962年该法的修订案规定，新药在FDA认定药品符合安全性和有效性标准前不能上市。从20世纪70年代开始，美国FDA便因复杂严格且漫长的药品审批模式饱受诟病。批评者认为美国新药审批时间远长于欧洲、日本等国家和地区，并且“药滞”现象阻碍了行业发展、影响了美国人民获得应有的健康服务。1992年，FDA引入“平行车道政策”，参加临床试验的患者可服用研究用新药，而无法参与临床试验,但对已有药物缺乏耐受性,或者已有药物对其无效的患者,可以去作为受试者服用研究用新药。1997年，国会通过了《食品和药品管理局现代化法案》。这部法案对《1938年食品、药品和化妆品法》进行了重要修正，指出FDA在维护药品安全性和有效性的同时，还要以及时的方式对新药进行审批。这部法案为此设计了“快车道程序”，同时其他加速药物审批程序也被设出来。

目前FDA有“快车道程序”、“快速审批”、“优先审评”和“突破性治疗”四种特殊审批模式。

“快车道程序”申请药品应是用于预防、诊断或治疗严重或危及生命的疾病或者能缓解治疗疾病时的严重副作用或针对目前无法满足的医疗需要，并表明有弥补该医疗需要的可能性的药品。该程序赋予申请者与FDA加强交流、沟通的权利。该程序可在药物研发过程中的任意时刻申请，但必须由制药公司申请。FDA将在60天内对该药物是否满足在严重情况下未得到满足的医疗需求进行评判。

“快速审批”针对治疗严重和危及生命疾病的药品。一般来说，新药只有在临床试验中被证实对患者成活或疾病状况有实际改善效果时，才有可能进入市场。1992年，FDA制定了加速审批政策，允许根据替代终点批准满足未得到满足的医疗需求的严重情况的药物。快速审批政策可缩短临床试验时间，加速药品上市，但是如果药品上市后的临床研究与替代终点不符，FDA可撤回该药品的批准。

“优先审评”针对在治疗、诊断或防止疾病上比已上市药品有显著改进的药品。1992年，FDA根据《处方药申请费用法案》同意改进药品审批时间并创立了两种审批系统，优先审评和标准审评。FDA会集中精力和资源优先审评通过该审评系统的药品，其审批时间将从标准审评的10个月缩短为6个月，但不会降低科学/医学标准或必要的证明的质量。

“突破性治疗”针对用于严重或危及生命疾病，并有初步临床证据表明与现有的疗法相比能实质性改善一个或多个重要临床终点的药物。突破性治疗的申请应不晚于二期临床试验会议结束，FDA将在60日内给予答复。进入突破性治疗程序的药品可享有尽早的针对有效药物研发的指导，快速通道的全部特权和包括高级经理人在内的组织承诺。