儿童多属性效用测量量表EQ-5D-Y、CHU-9D性能比较文献综述

开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）

1. 主要研究内容、预期成果（鼓励有创新点）：

儿童健康相关生命质量（Health-Related Quality of Life，HRQoL）是指从儿童生理、心理和社会层面全面评估的健康状态及此状态下其个体的内在知足感和满意度。近年来，儿童HRQoL成为健康研究领域中重要的结局指标，许多HRQoL测量量表已得到开发并被广泛使用，如儿童生存质量测定量表（Pediatric Quality of Life Questionnaire，PedsQL^TM）、KIDSCREEN等。但是，这些量表只能依据得分的高低评估受访者的生命质量，无法计算基于受访者偏好的健康效用值。为此学界开发了许多基于偏好的多属性效用测量量表（Multi-Attribute Utility Instrument，MAUI）。

目前，常用的儿童MAUIs主要有欧洲五维健康量表儿童青少年版（EuroQol five Dimensional Questionnaire for Youth，EQ-5D-Y）、九维儿童健康效用量表（Child Health Utility 9D，CHU-9D）。EQ-5D-Y由欧洲生命质量学会于2010年发布，应用超过500项研究，量表性能已在11个国家的健康人群和疾病人群中得到验证，但尚无基于中国大陆人群研究。CHU-9D由英国谢菲尔德大学Katherine教授团队于2009年开发，应用超过190项研究，量表性能已在英国、澳大利亚、中国得到验证，但CHU-9D中文版（CHU-9D-CHN）性能研究仅基于健康人群进行。关于上述两个量表的性能比较研究已在英国、澳大利亚完成，但在其他国家的量表表现还需要选取该国不同类型人群进行测量和比较。此外，PedsQL目前是中国最流行的儿童生命质量测量工具，且已应用于消化系统疾病相关研究，量表性能已得到验证，可将其作为评价EQ-5D-Y、CHU-9D的外部标准。

功能性消化不良（Functional Dyspepsia，FD）是以反复发作的餐后饱胀、上腹疼痛等症状为主要表现的非器质性消化系统疾病。中国儿童FD患病率达8%-23.28%，儿童FD已成为儿科门诊常见的就诊原因，常与儿童生活质量下降、生理和社会功能减弱、缺课请假联系起来，一定程度上影响儿童正常的生长发育和学习生活。

基于以上背景，本研究计划使用EQ-5D-Y、CHU-9D、PedsQL量表对4-18岁中国大陆地区功能性消化不良患儿进行HRQoL评估，比较EQ-5D-Y、CHU-9D应用于儿童功能性消化不良时的量表性能，进一步验证EQ-5D-Y和CHU-9D在我国文化环境下的适用性，为其更好的推广和应用提供基础支持。这是中国大陆地区首次使用EQ-5D-Y和CHU-9D评估疾病人群HRQoL并比较二者性能的研究。

1. 拟采用的研究思路（研究方法、技术路线、可行性论证）：

研究方法：（1）数据收集：本研究拟选择儿科领域权威医疗机构内依照儿童功能性胃肠病罗马Ⅳ标准被诊断为功能性消化不良的4-18岁儿童青少年为研究对象，在获取受试者及其法定监护人知情同意后，由经过培训的研究人员对患儿及家长进行问卷调查，内容包括社会人口统计学信息、患儿的健康状况、生存质量量表及量表评价。所有问卷均现场收回，约14天后进行复测；（2）数据分析：采用SPSS24.0统计软件完成量表可接受性、可行性信效度及其他心理测量属性分析。另外，由于EQ-5D-Y积分体系尚未开发完成，本研究中暂以EQ-5D的中国成人积分体系计算效用值，CHU-9D以中国儿童青少年积分体系计算效用值。

可行性论证：（1）本研究已获得EQ-5D-Y、CHU-9D、PedsQL量表使用许可并获得相应的量表中文版本，明确数据来源，可完成数据收集工作；（2）本研究借鉴英国量表性能比较研究经验，拟采用的研究方法已经先前研究验证，较科学合理，可完成数据分析工作；（3）本研究计划验证EQ-5D-Y、CHU-9D应用于中国大陆地区功能性消化不良患儿的量表性能并比较二者表现，为明确EQ-5D-Y和CHU-9D在我国文化环境下的适用性提供证据，为相关研究选择合适的儿童多属性效用测量工具提供参考，为更好地在我国推广和使用EQ-5D-Y、CHU-9D提供基础支持，具有科学意义。

1. 文献综述：

目前，广泛应用的儿童MAUIs主要有EQ-5D-Y）^[1]、CHU-9D^[2]，其量表性能研究已在多国展开。

EQ-5D-Y由欧洲生命质量学会于2010年发布，应用超过500项研究，量表性能已在11个国家的健康人群和疾病人群中得到验证。Ravens-Sieberer U（2010）^[3]验证了EQ-5D-Y在德国、意大利、南非、西班牙和瑞典的儿童和青少年健康人群中的可行性及信效度，Bergfors S（2015）^[4]、Burstrouml;m K（2014）^[5]分别验证了EQ-5D-Y应用于瑞典哮喘、功能性残疾儿童青少年的可行性及效度，Gusi N（2014）^[6]以西班牙6-17岁健康儿童青少年及其父母为样本评估EQ-5D-Y西班牙代理版本的信效度，Eidt-Koch D（2009）^[7]评估EQ-5D-Y作为德国囊性纤维化儿童和青少年一般健康测量工具的有效性，研究结果显示EQ-5D-Y具有良好的可行性、可接受性和信效度，但是在低龄儿童中普遍存在天花板效应。目前EQ-5D-Y中文版尚无基于中国大陆人群验证其信效度，仅有香港^[8]、台湾^[9]两项繁体中文版的研究。

CHU-9D由英国谢菲尔德大学Katherine教授团队于2009年开发，应用超过190项研究，量表性能已在英国^[10]、澳大利亚^{[11] [12]}、中国得到验证。Xu F（2014）^[13]、Yang P（2018）^[14]以中国大陆地区健康儿童和青少年为样本验证了CHU-9D中文版（CHU-9D-CHN）的信效度，但CHU-9D-CHN性能研究仅基于健康人群进行，缺少特殊疾病人群研究。

关于上述两个量表的性能比较研究已在英国、澳大利亚完成，Chen G（2015）^[15]比较了EQ-5D-Y和CHU-9D应用于2020名11-17澳大利亚社区青少年的量表性能，结果表明这两种量表在测量和评估HRQoL方面具有高度的一致性，但EQ-5D-Y由于维度更少，天花板效应更强，报告完全健康的比例更高。Canaway A G（2013）^[16]选择英国160名6至7岁的儿童为样本研究，发现两量表都具有良好的可行性、可接受性、可靠性和结构效度，但是考虑到EQ-5D-Y是基于EQ-5D-3L修改而成，而CHU-9D是专门针对儿童按照标准流程开发，所以CHU-9D更适用于低龄儿童。EQ-5D-Y、CHU-9D在其他国家的量表表现还需要选取该国不同类型人群进行测量和比较。

1. 主要参考文献目录：

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