新型抗肿瘤靶向基因载体的构建和初步表征文献综述

基因治疗是一种将外源基因通过一定的方式高效地导入人体病变部位来纠正缺陷基因或治疗基因疾病的分子生物医学技术，是恶性肿瘤的治疗手段之一。

基因治疗包括三个重要环节：治疗性基因、基因载体和靶细胞。

其中通过安全高效的载体将核酸转移到特定的细胞中是基因治疗的核心技术。

目前，用于基因治疗的载体主要有病毒载体和非病毒载体。

病毒载体具有较好的转染效果，但存在安全性问题，而非病毒载体具有免疫原性小、毒性小、对核酸类型限制较小等优点。

常用的非病毒载体通常包括阳离子脂质体和阳离子聚合物等。

阳离子聚合物通过电荷相互作用将核酸长链压缩成大小约50-200nm的复合纳米粒（polyplexes），其较小的粒径和表面正电荷有利于细胞内吞。

复合纳米粒进入细胞后，在酸性囊泡中积累，囊泡的酸性逐渐增加，形成内涵体或溶酶体。

低pH值会降解核酸，所以，载体需要能缓冲内涵体pH值的降低，吸收H ，同时内涵体不断吸收Cl-和水，体积膨大至涨破，释放出复合纳米粒，即质子海绵效应。

核酸被释放后进入细胞核，在核内进行转录，达到治疗效果。