同情给药在我国的实施方法以及相关问题探讨文献综述

一、研究背景同情给药（Compassionate use），又称为扩大使用（Expanded use），最早出现于上世纪60年代的美国，是指在病人疾病状况危机生命，已经穷尽一切可用正当治疗途径但又没有资格进入某种特效药的临床试验时，可以让主治医生提出申请该药品临床试验外使用的一种灵活的制度[1]。

该制度对公共健康具有极大的促进作用，可以说是罕见病患者、肿瘤患者以及一些重大疾病患者的福音甚至是救命的最后一根稻草。

然而，由于拓展性同情使用临床试验用药是正在进行临床试验、并未获得上市许可的药物，药物的安全性、有效性以及质量均一性还未曾完全验证，因此同情给药具有一定的风险性。

在我国，同情给药称为拓展性临床试验，然而该项制度并不成熟，立法层面、风险承担、伦理道德、申请流程等都需要进一步完善。

立法层次上，我国在2019年修订的《药品管理法》第二十三条规定: 对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。

该法仅在原则上对同情给药进行阐述，下位法并未颁布从而形成一个完整的立法体系；具体操作流程并未清晰，我国同情给药的案例极少，仍需不断探索符合中国国情的拓展性临床试验制度。

二、研究意义和主要研究目标同情使用在多数情况下由临床试验发起人或医生根据患者病情提出申请，其主要目的是使用尚处研究阶段的药物对患者进行诊断、治疗，而不是以获取临床试验数据为主要目的。

药物同情使用与药物临床试验的区别在于，参与同情使用的患者一般不符合临床试验入组条件，或在临床试验结束后需要继续使用药物[2]。

药物同情使用是监管机构保护和促进公众健康理念的集中体现，是从保护病情危重患者利益出发的灵活制度设计。