关于中国罕见病用药审批问题的讨论文献综述

一、课题解决的问题

罕见病，又称孤儿病，是指发病率低，少见的疾病。由于病例罕见，带来的研究困难颇大，研究经费高，购买人群规模小，疾病定义不明确种种因素导致很少有制药企业关注其治疗药物的研发。我国自主研发新药的能力相对较低，对于这种特殊的药物研发更是处于一片空白。罕见病患者正处于药物少，价格贵，不能得到有效的治疗的状态。针对这种现实状况，我们必须对罕见病药物采取与其他药物不同的审批方式，以此激励药企对其的研发动力，也使罕见病患者尽早得到治疗，缓解患者的痛苦。虽然中国目前存在保障罕见病审批的法律政策，如2009年1月9日由国家食品药品监督管理局颁行的《新药注册特殊审批管理规定》，但仍存在很多问题。

本课题就罕见病药物的审批，分析我国现有的针对罕见病的审批法律政策；对比国外在这一领域更成熟的国家的政策；提出对我国罕见病药物审批政策改进的建议；就我国国情分析某些建议的实施难度。

二、研究方法和技术路线

在借鉴前人的基础上,利用文献检索法收集多方面的知识与材料,采用描述、比较、分析的研究方法。对罕见病、孤儿药与孤儿药审批政策、各国的孤儿药审批政策现状等进行描述；对各国孤儿药审批政策进行比较,以便于能够得出有针对性管理模式；通过描述与比较,可以比较客观地看出孤儿药审批政策存在的漏洞,再通过分析研究法得出最后的结论。

三、论文课题研究进度安排

2010年3月10日----3月20日 确定选题，查阅文献。

2010年3月20日----4月1日 撰写开题报告。

2010年4月1日----5月1日 进行调查、收集资料。